2024年1月1日起，新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄在全國(guó)范圍內(nèi)統(tǒng)一正式執(zhí)行。此次國(guó)家醫(yī)保藥品目錄從動(dòng)態(tài)調(diào)整、目錄公布到落地實(shí)施，罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥都備受關(guān)注。罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保目錄的數(shù)量創(chuàng)歷年新高，15種罕見(jiàn)病用藥納入目錄，填補(bǔ)了10個(gè)病種的用藥保障空白。>>>商務(wù)洽談，點(diǎn)此處，在線咨詢

1月2日，罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥、全球首款FcRn拮抗劑艾加莫德在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院醫(yī)保正式落地，切實(shí)為全身型重癥肌無(wú)力患者減負(fù)。上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任、主任醫(yī)師陳晟表示：“作為一種罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥，艾加莫德在國(guó)內(nèi)上市之前，得益于國(guó)家賦予海南博鰲樂(lè)城先行區(qū)的先行先試政策，瑞金海南醫(yī)院就參與開展了特許用藥項(xiàng)目，幫助十余位重癥肌無(wú)力患者解決了‘無(wú)創(chuàng)新藥可用’的困境。如今這款創(chuàng)新藥從獲批上市到納入醫(yī)保僅用了不到半年時(shí)間，作為臨床醫(yī)生充分感受到了國(guó)家和相關(guān)政府部門希望更快惠及更多重癥肌無(wú)力患者的誠(chéng)意和決心，以及醫(yī)保部門助力罕見(jiàn)病用藥保障水平逐步提升的誠(chéng)意與決心。”值得注意的是，艾加莫德是國(guó)內(nèi)首個(gè)且目前唯一獲批上市的FcRn拮抗劑，也是國(guó)內(nèi)目前唯一可醫(yī)保報(bào)銷的FcRn拮抗劑，用于治療乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽(yáng)性的成人全身型重癥肌無(wú)力患者。

圖說(shuō)：昨天上午，陳晟與患者溝通病情 來(lái)源/受訪者提供

瑞金速度!罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥醫(yī)保落地，上海瑞金醫(yī)院為患者打通“最后一公里”

“真的是迫不及待，今天是我第二次(周)用艾加莫德治療，沒(méi)想到這么快就能醫(yī)保報(bào)銷了!”55歲的許先生(化名)是新版醫(yī)保目錄正式執(zhí)行后首批在上海瑞金醫(yī)院接受創(chuàng)新藥艾加莫德治療的患者，“得病已經(jīng)有大半年時(shí)間了，全身無(wú)力，像走路、上下樓、手提重物都非常費(fèi)力，后來(lái)右眼視物也受到影響，正常生活都變得很困難。去年12月26日第一次在瑞金醫(yī)院接受了艾加莫德治療，當(dāng)時(shí)治療到一半就感覺(jué)到眼瞼無(wú)力、乏力感減輕了很多，不到一周右眼瞼下垂就已經(jīng)明顯好轉(zhuǎn)。現(xiàn)在能醫(yī)保報(bào)銷了，切切實(shí)實(shí)為我們老百姓減輕了經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，新藥也有機(jī)會(huì)長(zhǎng)期用得起，絕對(duì)是我們重癥肌無(wú)力病友的福音!”

作為神經(jīng)免疫性疾病中的罕見(jiàn)疾病，全身型重癥肌無(wú)力是一種慢性、自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，由神經(jīng)—肌肉接頭傳遞功能障礙引起，其特征是肌肉無(wú)力的反復(fù)發(fā)生和易疲勞，病程長(zhǎng)、難治療、易復(fù)發(fā)。據(jù)估計(jì)，我國(guó)約有17萬(wàn)全身型重癥肌無(wú)力患者。早在2018年，全身型重癥肌無(wú)力即已被納入國(guó)家五部委聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見(jiàn)病目錄》。全身型重癥肌無(wú)力可不同程度影響患者的眼球運(yùn)動(dòng)、吞咽、言語(yǔ)、肢體活動(dòng)和呼吸功能，導(dǎo)致明顯的肌無(wú)力，嚴(yán)重?fù)p害患者的活動(dòng)能力和生活質(zhì)量，嚴(yán)重影響患者的日常生活和工作，給家庭和社會(huì)帶來(lái)沉重負(fù)擔(dān)，不少患者還會(huì)因此而患上抑郁等心理疾病。如肌無(wú)力加重累及呼吸肌可引起肌無(wú)力危象，救治不及時(shí)可危及生命。

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任、主任醫(yī)師陳晟表示：“新版醫(yī)保藥品目錄正式實(shí)施后，本院各部門通力協(xié)作，迅速幫助亟需的患者打通了用藥保障‘最后一公里’，在醫(yī)保政策的指引下，幫助重癥肌無(wú)力患者和家庭切實(shí)獲益。從最初艾加莫德海南先行先試到現(xiàn)在走向全國(guó)，如今隨著醫(yī)保政策的落地，相信數(shù)萬(wàn)個(gè)患者家庭將重燃回歸正常生活的希望。”

重新定義治療目標(biāo)，數(shù)萬(wàn)重癥肌無(wú)力患者有望回歸正常生活

臨床上，重癥肌無(wú)力患者個(gè)體化差異較大，病程進(jìn)展不同，疾病管理難度大。陳晟強(qiáng)調(diào)，“重癥肌無(wú)力的理想治療目標(biāo)是達(dá)到疾病癥狀和治療副作用均最小化的‘雙達(dá)標(biāo)’狀態(tài)。”陳晟介紹，長(zhǎng)期以來(lái)，全身型重癥肌無(wú)力患者的治療依靠專家經(jīng)驗(yàn)判斷和傳統(tǒng)治療方案為主，包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換以及胸腺切除等。然而，由于傳統(tǒng)治療手段在癥狀控制、治療副作用等方面存在明顯不足，長(zhǎng)期以來(lái)實(shí)現(xiàn)雙達(dá)標(biāo)的重癥肌無(wú)力治療目標(biāo)非常困難，這也是當(dāng)前重癥肌無(wú)力的治療難點(diǎn)。不少患者為了達(dá)到微小狀態(tài)，往往需要面對(duì)傳統(tǒng)藥物治療帶來(lái)的種種問(wèn)題，包括對(duì)血糖等代謝的影響、肝腎毒性、骨髓抑制、感染及遠(yuǎn)期腫瘤風(fēng)險(xiǎn)等。

作為近三十年來(lái)我國(guó)重癥肌無(wú)力治療領(lǐng)域的突破性創(chuàng)新藥物，艾加莫德是全球首個(gè)且國(guó)內(nèi)目前唯一上市的FcRn拮抗劑，作用機(jī)制獨(dú)特，能夠清除體內(nèi)的致病性免疫球蛋白G(IgG)抗體，且對(duì)非IgG免疫球蛋白影響很小，在起效時(shí)間、療效、安全性等方面特點(diǎn)突出，有望為患者實(shí)現(xiàn)疾病緩解和癥狀控制，并達(dá)到疾病癥狀和治療副作用均最小化的“雙達(dá)標(biāo)”理想治療狀態(tài)，從而實(shí)現(xiàn)與疾病和平共處。

來(lái)源：新民晚報(bào)       相關(guān)閱讀：

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